亨廷顿舞蹈病的治疗
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亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease,HD)是一种由IT15基因上CAG重复序列异常扩展所致常染色体显性遗传的神经退行性疾病。HD的确切发病机制尚不清楚.该病尚无有效的治疗方法,在临床上只能给予对症治疗。研究者发现胆汁酸、刚果红等可能有效,但尚缺乏关键证据。文章报道,亨廷顿氏病可能不完全取决于遗传因素,有可能也与大脑中的毒蛋白有关。业内对于亨廷顿舞蹈病患者脑中形成的“包涵体”认识未达成一致。有一种观点认为该病是因为脑细胞的死亡而造成的,假如能了解脑细胞死亡的原因,就可找到治疗的方法。最新的治疗方法包括利用RNAi干扰方法的方法降低了小鼠的HD蛋白水平进而减轻症状;脑细胞移植手术给病人带来一个“改善和稳定”的时期,但不是永久性的治愈,会出现“二次恶化”。
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